SMA 科学委員会、保健大臣 Dr. 彼らは、Fahrettin Koca が議長を務めるビルケント キャンパスで会合を開きました。 会談後、コジャ大臣から書面による声明が出されました。 コジャ大臣は、SMA科学委員会会議後の書面による声明で、SMAスキャンの結果、治療が進行中の患者の治療プロセス、および治療方法の最新の開発が会議で議論されたと述べました。
SMA は遺伝性の進行性慢性神経疾患であることを思い出して、Koca 氏は次のように述べています。 、2016歳になる前に。 1年に有効成分「ヌシネルセン」を含む薬が世界中で適用され始めた後、これらの赤ちゃんを生かし続ける機会が生まれました. この開発の直後に、ヌシネルセン治療は、我が国のすべての患者に無料で提供されるようになりました。これは、世界中の多くの国で模範となることができます。 現在、90 名の患者様が無料でこの治療を受けています。
時間の経過とともに、科学的データは、この治療法をより効果的にするためにできるだけ早く適用する必要性を示していることを強調し、Koca は、この文脈で 2022 年 XNUMX 月にトルコ全土で SMA 新生児スクリーニングが開始されたことを指摘しました。
コジャ大臣は、「これに関連して、これまでに 753 万 350 人の赤ちゃんが SMA のスクリーニングを受けました。 医師がこれらの赤ちゃんに投薬が必要であると判断した人には、できるだけ早く治療を提供しました. 最初の 6 か月の生存率は、新生児スクリーニング プログラムで診断され、ヌシネルセンの負荷投与が完了した赤ちゃんの 100% でした。
「私たちの国は、婚前スクリーニングプログラムを実施できる数少ない国のXNUMXつです」
SMA 科学委員会も、この病気の予防に関する過去 5 年間の進展を細心の注意を払って追跡しており、この枠組みの中で、世界でも数少ない国しか実施できない婚前スクリーニング プログラムが実施されていると述べています。 . このスクリーニングでSMAの保因者であることが判明したカップルには、健康な赤ちゃんを産むための遺伝カウンセリングと選択的妊娠申請が無料で提供されます。 わが国は、これができる世界でも数少ない国の一つだ」と語った。
SMA薬の溶液形態でのライセンス供与が最終段階に達しました
コジャ大臣は、患者に最初の薬物治療を提供し、そのデータを追跡することに加えて、SMA で使用するために開発された他の薬物に関する科学的発展も、科学委員会によって綿密に監視されていることを強調しました。
「これに関連して、ヌシネルセンとともに、有効成分「リスジプラム」を含む薬とゾルゲンスマと名付けられた薬に関するすべてのデータも監視されています。 これら XNUMX つの治療法はすべて、遺伝子に基づく治療法です。 XNUMX つの治療のいずれについても優位性は示されませんでした。
このうち、リスジプラムを有効成分とする医薬品については、我が国への入国に必要な法定手続が当該企業において完了し、申請がなされています。 患者が溶液の形で経口投与することも可能にするこの薬に関する科学的データが評価され、関連する薬のライセンスの最終段階に達しました。 私たちの科学委員会が開催した本日の会議では、薬がどのように準備され、どのように患者に届けられるかなど、私たちの医療システムのすべての詳細が綿密に評価されました. 近日中に、この薬のライセンス手続きを完了する予定です。 本剤は、有効性が判明しており、ヌルシネルセン治療の適用が困難な患者さんの選択肢の一つとして提供することとしました。 国のデータが増えるにつれて、実施の原則は科学委員会によって見直されます。」
したがって、Koca は、SMA 患者の治療ガイドに XNUMX つの薬剤が含まれることを強調しました。
「ゾルゲンスマ治療は、症状のある患者に利益をもたらさないことが知られています」
コジャ保健大臣は、「遺伝子治療」としても知られるゾルゲンスマと呼ばれる治療に関してSMA科学委員会で行われた評価に関するすべての科学的データと開発が厳密に守られていることを強調しました.
省にとっての主なことは、科学委員会の評価と、世界的な関係者の害からの患者の保護であることを強調し、コジャ氏は次のように述べています。忍耐。 米国での薬物登録の基礎となった実験の結果に矛盾が見られ、これらのデータを含む科学出版物は非常に権威のある科学雑誌から削除されなければなりませんでした。
コカは続けた：
「この時点で、わが国で生まれたすべてのSMAの赤ちゃんは、有効性が知られている治療を受けていること、そして私たちは保健省として、SMA支援キャンペーンを承認していないことを知ってもらいたい. ゾルゲンスマの治療は、症状のある患者には効果がないことが知られています。 ただし、症状を示し、デバイスに接続されており、治療の恩恵を受けないこれらの患者に対してもキャンペーンがあります. 私たちの承認がなくても、そのようなキャンペーンで海外に連れて行かれ、ゾルゲンスマ治療を受け、効果が見られなかったときにヌシネルセン治療を継続するよう省に申請した多数の赤ちゃんがいます.
このすべての状況にもかかわらず、それが患者に追加の利益をもたらす可能性を無視しないために、彼らは私たちの国への薬の入国に対する法的適用を持っていませんが、関連する会社の役人にインタビューし、これらのデータ科学的証拠を提供することにより、科学委員会に再提出されました。 私たちの科学委員会によって行われた評価では、ゾルゲンスマによる治療が他の治療法よりも優れていることを示す比較科学的研究はまだないことがわかりました.
「私たちのSMA科学委員会はできるだけ早く評価を行います」
欧州医薬品庁が最近、ゾルゲンスマ治療の副作用のために生後 12 か月以上の子供を制限したことを指摘して、Koca は次の声明を発表しました。
「この状況は科学委員会が注意深く見守っています。 ただし、過去 0 か月間に発表された研究では、6 ～ 1 週の新生児スクリーニングで症状のない SMA タイプ 5 の赤ちゃんに対して、Zolgensma という薬が他の薬と同様の有効性を持つことが示されています。 当該企業に実生活のデータを依頼して再検討することにより、新たな評価を行うことが適切であると考えられた。 当社の SMA 科学委員会は、この評価をできるだけ早く行います。」
SMAの治療に世界で使用されているXNUMXつの薬のXNUMXつであるNursinersenは、我が国で認可され、リスジプラムの認可を申請し、最終段階に来ました。 一方、Zolgensma は、ライセンス供与に関してイニシアチブを取りませんでした。 ライセンスは、治療を追跡可能で安全に適用するために非常に重要です。」
「家族の希望を商業目的に利用することは許さない」
コジャ大臣は、標準的なケア規則に従うことにより、SMA患者とその家族に対する現実的な期待に基づいた最高レベルの医療サービスとケアを維持することを目指していると述べ、次の評価を行いました。
「私たちはこれまで希望の乱用を許してこなかったことを特に指摘したいと思います。今後も許しません。 私たちは、私たちの家族の希望が商業目的で悪用されることを許しません。 私たちは以前、私たちの子供を被験者として使用することを許可しないことを宣言しました. この立場を維持していることを知ってもらいたいのです。 ただし、有効性が科学的証拠で証明されている治療には、必要な利便性を提供する準備ができています。」
最初にコメントする